中新网西安6月10日电 (梅镱泷 刘炳圻)记者10日从西安交通大学第一附属医院获悉，该院团队联合苏州诺洁贝生物技术有限公司，在纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)基因治疗领域取得突破性临床成果。双方联合研发的基因治疗药物NGGT006临床试验斩获重磅疗效数据，相关研究成果已发表于国际顶级期刊《自然·医学》。
据介绍，纯合子家族性高胆固醇血症是一类凶险的严重遗传性代谢疾病，发病根源为基因缺陷导致肝脏丧失正常清除低密度脂蛋白胆固醇(俗称“坏胆固醇”)的能力。该类患者体内低密度脂蛋白胆固醇水平可达健康人群的4至9倍，若得不到有效干预，多数患者会在35岁前诱发严重心血管事件，甚至突发猝死，临床治疗难度极大。目前临床主流降脂药物疗效有限，全球范围内始终缺乏根治性治疗手段，大量患者深陷治疗困境。
本次研发的NGGT006是一款依托重组腺相关病毒(AAV8)载体打造的创新基因治疗药物。药物通过单次静脉输注方式，将功能正常的人源低密度脂蛋白受体基因递送至患者肝细胞，从发病根源修复肝脏代谢功能，恢复机体清除“坏胆固醇”的能力。研发团队创新采用嗜肝性载体、肝特异性启动子、密码子优化等多项技术策略，在提升靶点蛋白表达效率的同时，全面保障用药安全性。
据了解，本项研究是全球首个完整披露临床前及人体临床试验数据、进入临床阶段的纯合子家族性高胆固醇血症基因治疗药物研究。研究首次证实，单次AAV基因治疗可有效修复纯合子家族性高胆固醇血症患者肝脏血脂代谢功能，实现长期、显著的降脂疗效。该成果不仅填补了全球相关领域的技术空白，也为广大罕见病患者带来全新治疗希望。
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《行动方案》明确，将从优质供给、创新生态、产业保障三大方面，系统谋划全市时尚消费品产业高质量发展路径，目标到2028年，上海市消费品工业规模突破7500亿元，时尚消费品产业规模突破5000亿元，打造“上海时尚出品”100强品牌企业，成为具有全球影响力的时尚产业集聚地、时尚创新策源地、时尚消费目的地。
在构建创新生态方面，《行动方案》围绕品牌建设行动、文商旅体融合、时尚设计赋能、数绿转型升级、会展传媒推广、完善载体布局、时尚人才引育等七方面提出具体措施。具体而言，将打造经典、领军、新锐品牌梯队；实施“上海时尚出品”出海计划；推进演艺、影视、游戏、传媒与时尚消费品跨界合作，创新消费场景；支持开设首店、城市旗舰店，打造新零售模式；推动时尚与文旅融合，依托节日和票根经济，促进时尚消费；利用柔性制造能力，助力打响“上海定制”品牌；实施“U35”青年人才计划，培育新锐设计师。
在《行动方案》公布的前一天（6月9日），由上海市经信委、市商务委、市市场监管局共同主办的2026中国消费名品全国行之上海制造佳品汇发布仪式在上海市长宁区启幕。发布仪式上集中发布8个时尚消费品项目，涵盖时装、美妆、母婴电器、智能家居、潮玩IP等多个领域。2026“上海时尚出品”创新产品目录同步揭晓，24款兼具上海品牌特质与智造水平的优质产品入选。
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